凯发品牌全球首款！|日本1卡2卡3卡|CRISPRCas9基因编辑疗法在英国获批
2024-08-21 11:16:05
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CASGEVY™是一款自体◈◈、体外 CRISPR/Cas9基因编辑疗法◈◈。 通过在体外对患者的造血干细胞进行改造◈◈，使红细胞中产生高水平的胎儿血红蛋白（HbF）◈◈。 HbF是可以携带氧气的血红蛋白◈◈，在出生时自然存在◈◈。 通过exa-cel治疗◈◈，可以提高HbF水平日本1卡2卡3卡◈◈，有可能缓解TDT患者的输血需求◈◈，并减少SCD患者的疼痛和血管闭塞性危象（VOC）凯发品牌◈◈。
Vertex此前公布了CLIMB-111◈◈、CLIMB-121和CLIMB-131研究的实验数据日本1卡2卡3卡◈◈，研究共涉及了75名患者◈◈，包括44名TDT患者与31名SCD患者◈◈。在接受治疗的44名TDT患者中◈◈，42名在随访时间为1.2~37.2个月时凯发品牌◈◈，不再需要接受输血◈◈，剩余两名患者接受的输血水平分别降低75%和89%◈◈。TDT患者的胎儿血红蛋白显著提高◈◈，并且导致总血红蛋白水平提高日本1卡2卡3卡◈◈。平均总血红蛋白水平在接受治疗第三个月超过11g/dL并且得到维持◈◈。
所有31名接受治疗的严重SCD患者在随访时间为2.0~32.3个月时◈◈，均未出现血管闭塞性危象凯发品牌◈◈。SCD患者的平均胎儿血红蛋白水平在接受治疗后第四个月时占总血红蛋白水平的40%日本1卡2卡3卡日本1卡2卡3卡凯发品牌凯发品牌◈◈，并且得到维持◈◈。
此外◈◈，Vertex/CRISPR Therapeutics还在进行开放标签的III期试验CLIMB-141和CLIMB-151◈◈，旨在分别评估2~11岁TDT或SCD患者接受exa-cel治疗的安全性和有效性◈◈。每个试验将招募大约12名患者凯发品牌◈◈。患者在输液后将被随访大约两年且都将被要求参加CLIMB-131的长期随访试验凯发品牌◈◈。
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